Pe scurt, de la Ziarist
REZUMAT AI- Un pacient de 19 ani din Germania a fost tratat cu succes pentru beta-talasemie folosind tehnologia de editare genetică CRISPR.
- Medicamentul utilizat, Casgevy (Exagamglogene Autotemcel), este autorizat în UE pentru pacienți de peste 12 ani.
- Experții avertizează că terapia este extrem de complexă și are o disponibilitate limitată.
Reprezentanții spitalului și facultății de medicină Charité din Berlin au anunțat că un pacient de 19 ani a fost tratat cu succes, în premieră, cu un medicament bazat pe tehnologia de editare genetică CRISPR. Pacientul, identificat ca Mohammad, suferea de beta-talasemie, o afecțiune genetică a sângelui. Potrivit unui comunicat al Charité, acesta nu mai depinde de transfuzii de sânge în urma procedurii, sistemul său imunitar regenerându-se.
Detalii despre medicamentul utilizat
În luna mai 2026, medicii de la clinica Charité i-au administrat pacientului medicamentul Exagamglogene Autotemcel, bazat pe tehnologia CRISPR. Acest medicament, cunoscut sub numele de Casgevy, este autorizat în Uniunea Europeană din anul 2024 pentru tratarea anemiei falciforme și a beta-talasemiei la pacienți cu vârste de peste 12 ani. Procesul de tratament are o durată de aproximativ 12 luni.
Limitări ale altor metode de tratament
Deși un transplant de celule stem poate vindeca boala, această procedură este limitată la pacienți care nu au depășit vârsta de aproximativ 14 ani. Din acest motiv, Mohammad nu putea beneficia de această metodă. În absența tratamentului, pacienții cu această formă de beta-talasemie au nevoie de transfuzii de sânge la fiecare trei săptămâni pentru a supraviețui.
Rezerve din partea experților
În ciuda rezultatului obținut, unii experți au exprimat rezerve privind această terapie, menționând complexitatea acesteia și faptul că este disponibilă doar pentru un număr limitat de pacienți.